李东垣脾胃论的核心是：“脾胃内伤，百病由生。”这与《内经》中讲到的“有胃气则生，无胃气则死”的论点有异曲同工之妙，都十分强调胃气的作用。同时，他还将内科疾病系统地分为外感和内伤两大类，这对临床上的诊断和治疗有很强的指导意义。对于内伤疾病，他认为以脾胃内伤最为常见，其原因有三：一为饮食不节;二为劳逸过度;三为精神刺激。另外，脾胃属土居中，与其他四脏关系密切，不论哪脏受邪或劳损内伤，都会伤及脾胃。同时，各脏器的疾病也都可以通过脾胃来调和濡养、协调解决。但他绝对不主张使用温热峻补的药物，而是提倡按四时的规律，对实性的病邪采取汗、吐、下的不同治法。他还十分强调运用辨证论治的原则，强调虚者补之，实者泻之，不可犯虚虚实实的错误，这样就使得他的理论更加完善，并与张子和攻中求补，攻中兼补的方法不谋而合了。
李氏重视脾胃，探讨脾胃内伤病的病因病机，强调了脾胃气虚，元气不足，阴火内盛，升降失常是产生多种内伤病症的病机。因此，在治疗时，李氏将补脾胃，升清阳，泻阴火，调整升降失常作为其治疗大法。补中益气汤是他创立的名方之一，也是其遣药制方的代表。全方由人参、黄芪、白术、陈皮、升麻、柴胡、当归、炙甘草组成。在用药上有三个特点，其一，人参、黄芪、白术等补脾胃之气，以助肺气固皮毛;其二，用升麻、柴胡，引清气上升，助长脾气升发之力;其三，用炙甘草既可补中又可泻火热，以防止阴火炽盛耗伤正气。其中益气升阳为主，泻火为辅，适用于以气虚清阳不升为主者。若阴火炽盛之象较为明显，李杲又补充说：“少加黄柏以救肾水，能泻阴中之伏火。如烦犹不止，少加生地黄补肾水，水旺而心火自降。”
对于苦寒泻火，或解表散火诸法，李杲有时也不放弃，甚至单独应用。但其应用是十分慎重的，认为不可久用，因为寒凉大过，可以耗损阳气。而苦寒太过，更易于伤胃，可导致脾胃更虚。而且非阴火炽盛时，不可选用。其选用泻火之法的目的，是用泻火之品将炽盛的阴火清降，以防止过炽的火热损伤元气，具有保护照顾元气的作用。选用泻火之品使浊阴下降，又有利于脾胃之气的升发。当然，选用时—般应适当加入益气和中之品，使人身正气有所补充。李杲在治疗时围绕益气升阳泻火三个方面遣药制方，但具体选用时又根据不同临床表现有所侧重，其目的却是为了保护和恢复元气，使之充盛，体现了其脾胃为元气之本，元气为健康之本的指导思想。
《四库全书·总目提要》说：“医家之门户分于金元”。河间学派和易水学派为中国医学史上承前启后影响最大的两大学派，李杲为易水学派的中流砥柱，他学医于张元素但对后世的影响可谓在元素之上。朱丹溪虽为河间学派的三传弟子，但其学说在某些方面也受李杲学说某些启示。明代以后，薛立斋、张景岳、李中梓、叶天士等医家都曾对李杲的学说敬仰、研并在此基础上有所发展，自成一家。此外，龚廷贤、龚居中、张志聪等均受李杲学说很大影响。尽管李氏学说的继承者们己经明确，医学史上仍不失为划时代的一个里程碑，作为一名伟大的医学家，他将永远名垂史册。